Essais cliniques - principes méthodologiques

Objectifs

S'approprier les méthodes et les critères scientifiques des essais cliniques. Comprendre la démonstration de l'efficacité d'un nouveau traitement ou d'un nouveau dispositif médical.


Compétences visées

- Comprendre la méthodologie des essais cliniques et la réglementation associée

- S'approprier les concepts statistiques associés (tests, indices d'efficacité et critère de jugement principal, analyses intermédiaires)

- Identifier les difficultés éventuelles, les pièges à éviter

- Présenter des stratégies d'analyse

Programme de la formation

Programme

- Méthodologie des essais cliniques

• Réglementation


• Principes généraux (biais, groupe contrôle, randomisation, double aveugle)


• Schémas d'étude (cross over)


• Nombre de sujets nécessaires

- Concepts statistiques

• Le test statistique
  
  
  
  • Définition, principe d'un test statistique (tests unilatéraux, bilatéraux)
  
  
  • Risques et puissance associés à un test
  
  
  • Tests de supériorité, d'équivalence, de non infériorité
  
  
  • Interprétation des paramètres et résultats d'un test (p-value)
  
  
  • Tests statistiques usuels :
    
    
    
    • Comparaison de moyennes
    
    
    • Comparaison de pourcentages
    
    
    
    
  
  
  
  


• Les indices d'efficacité et le critère de jugement principal
  
  
  
  • Critères d'efficacité (risque relatifs, odds ratios, risques absolus, NNT)
  
  
  • Critères composites
  
  
  • Critères de substitution
  
  
  
  


• Les analyses intermédiaires

- Évaluation des tests diagnostiques

• Sensibilité, spécificité


• Courbes ROC, AUC

- Méta-analyses

• Principes généraux


• Méta-analyses sur données individuelles


• Hétérogénéité (modèles à effets fixes ou aléatoires)


• Les items de PRISMA

- Essais de non infériorité

Validation et sanction

Attestation de formation

Type de formation

Non certifiante

Sortie

Sans niveau spécifique