Essais cliniques - principes méthodologiques

Objectifs

Objectifs
S'approprier les méthodes et les critères scientifiques des essais cliniques. Comprendre la démonstration de l'efficacité d'un nouveau traitement ou d'un nouveau dispositif médical
Compétences visées
- Comprendre la méthodologie des essais cliniques et la réglementation associée
- S'approprier les concepts statistiques associés (tests, indices d'efficacité et critère de jugement principal, analyses intermédiaires)
- Identifier les difficultés éventuelles, les pièges à éviter
- Présenter des stratégies d'analyse

Programme de la formation

- Méthodologie des essais cliniques
Réglementation
Principes généraux (biais, groupe contrôle, randomisation, double aveugle)
Schémas d'étude (cross over)
Nombre de sujets nécessaires
- Concepts statistiques
Le test statistique
Définition, principe d'un test statistique (tests unilatéraux, bilatéraux)
Risques et puissance associés à un test
Tests de supériorité, d'équivalence, de non infériorité
Interprétation des paramètres et résultats d'un test (p-value)
Tests statistiques usuels :
Comparaison de moyennes
Comparaison de pourcentages
Les indices d'efficacité et le critère de jugement principal
Critères d'efficacité (risque relatifs, odds ratios, risques absolus, NNT)
Critères composites
Critères de substitution
Les analyses intermédiaires
- Évaluation des tests diagnostiques
Sensibilité, spécificité
Courbes ROC, AUC
- Méta-analyses
Principes généraux
Méta-analyses sur données individuelles
Hétérogénéité (modèles à effets fixes ou aléatoires)
Les items de PRISMA
- Essais de non infériorité

Validation et sanction

Attestation de formation

Type de formation

Non certifiante

Sortie

Sans niveau spécifique